A raíz del espectacular éxito de la tecnología en la generación de vacunas COVID-19 de respuesta rápida, los inversores han destinado miles de millones de dólares en la expansión del alcance terapéutico del ARNm.

Esta afluencia de dinero promete impulsar la investigación y la infraestructura necesarias para implementar medicamentos de ARNm de manera que puedan transformar la salud pública al abordar enfermedades infecciosas, cánceres y trastornos genéticos raros difíciles de tratar.

Frenar los brotes: cuando la velocidad es esencial

Las vacunas basadas en ARNm saltaron a la fama no solo por su seguridad y eficacia, sino también por la velocidad con la que se desarrollaron y desplegaron durante la pandemia de COVID-19. Debido a que el ARNm sintético se puede diseñar y fabricar en días, la tecnología permite que las vacunas se reformulen rápidamente para abordar la naturaleza en constante evolución de virus como el SARS-CoV-2 y la influenza. O puede desplegarse como una herramienta de respuesta rápida frente a nuevas amenazas infecciosas.

¿Cómo funcionan estas vacunas?

La mayoría de las vacunas tradicionales utilizan virus o bacterias, ya sea debilitados o muertos, o proteínas de estos patógenos para provocar que el sistema inmunitario produzca anticuerpos protectores y otras defensas contra futuras infecciones. Las vacunas de ARNm funcionan de manera diferente a las inmunizaciones tradicionales.

Estas vacunas administran ARNm que instruye a las células de una persona para que creen copias de proteínas virales, también conocidas como antígenos. Este proceso estimula al cuerpo a generar anticuerpos protectores y células inmunitarias que combaten los virus.

Una vez que el ARNm de la vacuna entra en las células del cuerpo, utiliza el mecanismo natural de síntesis de proteínas para proporcionar instrucciones a las células. Dichas células que leen las instrucciones del ARNm comienzan a producir la proteína del patógeno especificada, en el caso del COVID por ejemplo, es la proteína de espiga del virus SARS-CoV-2.

El sistema inmunológico del cuerpo reconoce la proteína del patógeno como algo extraño y comienza a producir una respuesta inmunitaria. Esta respuesta incluye la producción de anticuerpos que están diseñados para combatir la proteína del cuerpo. Además de la producción de anticuerpos, el sistema inmunológico también crea una memoria inmunológica. Esto significa que el sistema inmunológico "recuerda" cómo combatir esa proteína en caso de que el cuerpo se encuentre con el mismo virus en el futuro.

El ARN mensajero (ARNm) ha emergido como una herramienta prometedora en la investigación y el desarrollo de tratamientos para diversas enfermedades graves.

Actualmente se está estudiando en enfermedades como:

• Cáncer: Los científicos están explorando la posibilidad de utilizar terapias de ARNm para estimular una respuesta inmunológica dirigida contra las células cancerosas, lo que se conoce como inmunoterapia. También se investigan vacunas de ARNm específicas para ciertos tipos de cáncer.
• Enfermedades genéticas: Las terapias de ARNm tienen el potencial de corregir o compensar defectos genéticos que causan enfermedades graves. En enfermedades raras, como la anemia de células falciformes o la distrofia muscular de Duchenne, se están realizando investigaciones para desarrollar terapias de ARNm que aborden la causa subyacente de la enfermedad.
• Enfermedades inmunológicas: Se están explorando tratamientos con ARNm para modular o regular el sistema inmunológico. Esto podría ayudar a reducir la respuesta inmunitaria excesiva que caracteriza a estas condiciones.
• Enfermedades neurodegenerativas: Estos enfoques buscan ralentizar la progresión de estas enfermedades - Alzheimer o Huntington - al abordar la producción de proteínas anormales.
• Enfermedades infecciosas: Además del COVID-19, el ARNm se está investigando para desarrollar vacunas contra otras enfermedades infecciosas, como la gripe, el VIH y el zika.

Es importante destacar que, si bien el ARNm ofrece un gran potencial en el tratamiento de enfermedades graves, la investigación y el desarrollo está en sus primeras etapas. Sin embargo, la versatilidad y la precisión del ARNm lo convierten en una herramienta prometedora para abordar una variedad de enfermedades graves en el futuro.